Lekarze w Wielkiej Brytanii w pionierskim sposobem leczenia agresywnej formy białaczki, po tym jak 13 letnia Alyssa stała się pierwszym pacjentem, któremu podano nową terapię.

U 13-letniej dziewczynki, Alyssy, zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek T w 2021 roku. Rak krwi nie reagował na konwencjonalne leczenie, w tym chemioterapię i przeszczep szpiku kostnego.
Została zapisana na badanie kliniczne nowego leczenia w londyńskim Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) z wykorzystaniem genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych od zdrowego ochotnika.
W ciągu 28 dni jej rak uległ remisji, co pozwoliło na otrzymanie drugiego przeszczepu szpiku kostnego w celu przywrócenia układu odpornościowego. Po sześciu miesiącach „czuje się dobrze”, żyje w domu w Leicester, w środkowej Anglii, i jest pod stałą opieką.
Dość niezwykły zwrot akcji
„Bez tego eksperymentalnego leczenia, jedyną opcją dla Alyssy była opieka paliatywna”, napisał szpital w oświadczeniu.
Robert Chiesa, konsultant GOSH, powiedział, że jej zwrot był „dość niezwykły”, chociaż wyniki nadal muszą być monitorowane i potwierdzone w ciągu najbliższych kilku miesięcy.
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym rodzajem raka u dzieci i wpływa na komórki układu odpornościowego, znane jako komórki B i komórki T, które walczą i chronią przed wirusami.
GOSH powiedział, że Alyssa jest pierwszą pacjentką, której podano komórki T z edycją bazową, co wiąże się z chemicznym przekształceniem pojedynczych baz nukleotydów – liter kodu DNA – które niosą instrukcje dla konkretnego białka.
Naukowcy z GOSH i University College London pomogli w 2015 roku opracować zastosowanie komórek T z genomem w leczeniu białaczki B-komórkowej. Aby leczyć niektóre inne rodzaje białaczki, zespół musiał pokonać wyzwanie, że komórki T, zaprojektowane do rozpoznawania i atakowania komórek nowotworowych, skończyły się zabijając się nawzajem podczas procesu produkcji.
Najbardziej wyrafinowana inżynieria komórkowa
Potrzebne były wielokrotne dodatkowe zmiany DNA w zedytowanych bazowo komórkach, aby mogły one celować w komórki nowotworowe bez uszkadzania siebie nawzajem.
„Jest to wspaniała demonstracja tego, jak dzięki zespołom ekspertów i infrastrukturze możemy połączyć najnowocześniejsze technologie w laboratorium z rzeczywistymi wynikami w szpitalu dla pacjentów” – powiedział konsultant GOSH w zakresie Immunologii Dziecięcej Waseem Qasim.
„To nasza najbardziej zaawansowana inżynieria komórkowa do tej pory i toruje drogę dla innych nowych metod leczenia, a ostatecznie lepszej przyszłości dla chorych dzieci”. Alyssa powiedziała w oświadczeniu, że została pobudzona do wzięcia udziału w próbie nie tylko dla siebie, ale dla innych dzieci.
„Miejmy nadzieję, że to może udowodnić, że badania działają i mogą zaoferować je większej liczbie dzieci” – dodała matka nastolatki.
Badacze prezentowali swoje ustalenia w ten weekend na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii.